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As doenças raras não afectam mais do que uma pessoa em cada duas mil na Europa. Chamam-lhes também doenças “órfãs” porque não suscitam o interesse nem dos investigadores nem da indústria farmacêutica. Actualmente estas enfermidades são incuráveis mas algo está a mudar. Na Europa estão a ser preparados os primeiros testes clínicos em pessoas.
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